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周四(8月7日),全球首个用于渐冻症(肌萎缩侧索硬化症,ALS))的精准治疗药物在湖北武汉完成首针注射。 该药物是全球首个且唯一针对病因的“对因治疗”药物,一针10万元人民币左右。
渐冻症,医学上称为肌萎缩侧索硬化症(ALS),是一种进行性神经退行性疾病,患者四肢肌肉逐渐萎缩无力,最终导致无法活动,因此被称为“渐冻人”。
该病病因不明,目前尚无治愈方法,患者生存期通常为3-5年。 由于疾病具有致死性,患者对针对明确靶点的对因治疗药物需求极为迫切。
今次在武汉注射的药物,是全球首个用于渐冻症的精准治疗药物,一针约10万元人民币。 该药物通过靶向治疗机制,针对特定基因突变进行干预,有望延缓疾病进展,改善患者生活质量。
据内媒报道,该药物已在武汉完成首针注射,标志中国在神经退行性疾病治疗领域迈出了重要一步。
尽管该药物已完成首针注射,但其在中国的上市和推广仍面临诸多挑战。 由于药物价格高昂,且治疗周期长,患者负担较重,因此,药物的可及性仍需被推动。